12月29日，發(fā)表在NEJM雜志上題為“Regression of Glioblastoma after Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy”的研究報道了一項CAR-T研究突破進展。一名患致命腦癌（已擴散到脊柱）的患者在接受了CAR-T療法治療后腫瘤顯著縮小，且有一段時間，腫瘤完全消失了。

事實上，挽救50歲Richard Grady生命的CAR-T療法已經(jīng)幫助了很多血癌患者。但此次，Grady是以一種新的方式接受CAR-T治療。具體來說，Grady是首個通過管子將CAR-T細胞“滴入”（drip）大腦中脊髓液產(chǎn)生部位的患者。通常，血癌患者接受CAR-T療法是通過注射回輸改造后的T細胞到體內(nèi)。

盡管先前的研究證明，CAR-T療法能夠用于治療血癌，但其在實體瘤中的價值仍是未知的。位于加利福尼亞的癌癥中心City of Hope一直在測試將CAR-T細胞直接注射到大腦中。參與該病例治療的醫(yī)生Behnam Badie博士說：“患者通過這一新方法治療后產(chǎn)生了顯著反應(yīng)，為啟動更廣泛的測試打開了大門。”

據(jù)悉，患膠質(zhì)母細胞瘤的Grady也接受了手術(shù)、放療、化療等傳統(tǒng)療法，但最終癌癥還是卷土重來了。此后，他參加了City of Hope 的CAR-T臨床試驗。

首先，Grady通過手術(shù)切除了3處最大的腫瘤。接著，他接受了6周的CAR-T細胞（靶向IL13Rα2）回輸治療。醫(yī)生通過管子將細胞回輸?shù)酱竽X中切除腫瘤部位（resected tumor cavity）。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，治療處無癌癥復(fù)發(fā)，但剩下的腫瘤繼續(xù)生長，一些新的腫瘤出現(xiàn)，癌癥擴散至他的脊柱。

醫(yī)生做了一個大膽的決定：將第二根管子放入他大腦中脊髓液的產(chǎn)生位置（腦室系統(tǒng)，ventricular system），并向此處輸入細胞。Badie說：“這是希望脊髓液的流動能夠帶著T細胞到不同的位置。”

三次治療后，所有的腫瘤顯著縮小。10次治療后，所有的腫瘤消失了。雖然，現(xiàn)在又有新的腫瘤出現(xiàn)在Grady大腦和脊柱的不同位置（目前正在接受放射治療），但他對CAR-T療法的響應(yīng)持續(xù)了7.5個月。此外，治療的副作用是可控的，包括頭痛、疲勞和肌肉酸痛。醫(yī)生表示，其中一些副作用可能是由其它藥物引起的。

目前為止， 共有9名患者在City of Hope接受了CAR-T治療，兩名患者對該療法不響應(yīng)。賓夕法尼亞大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)相似研究的神經(jīng)外科醫(yī)生Donald O'Rourke博士說：“盡管這還是一項早期研究，但確實是該領(lǐng)域的新進展。”